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基因编辑是什么?
  顾名思义,基因编辑能对目标基因进行 “编辑”,包括删除不想要的基因;修正删除不了的错误基因;把有用的基因插到稳定、安全的基因组里。

  做个不是十分恰当但容易理解的比喻,基因编辑技术就好像用 PS 技术对一张图片进行加工:裁剪、涂抹、调色,让照片变成自己想要的模样。同样地,基因编辑技术也能让我们的身体变成自己想要的样子,比如治疗传统医术难以治愈的疾病,去除胚胎细胞中可能的遗传病基因,甚至定制一个婴儿,通过改造基因来增加肌肉质量、身高或智力。

  自2012 年 CRISPR/Cas9 出现后,基因编辑的门槛更是大大降低。CRISPR 全称“规律成簇间隔短回文重复”,本身是一种防御系统,存在于细菌和古细菌中。当细菌遭受病毒入侵时,CRISPR 能够记录下病毒相关的基因信息。如果有“案底”的病毒再次来袭时, CRISPR 的 Cas 蛋白质便可对病毒的基因进行打击。基于这种特性,科学家们将 CRISPR/Cas9 运用在基因编辑中。在它之前,生物科学家们还曾经用过 ZFN 和 TALEN 两个工具,但都不太趁手,用起来麻烦且不稳定。

  CRISPR/Cas9 其因操作简单、成本低、高效率等优势,迅速成为基因编辑技术的标配工具。但这种工具目前也不完美,最主要的风险就是难以避免“脱靶效应”。所谓脱靶,是不能百分之百精确地编辑目标基因,很有可能想对 A 进行编辑,却误伤了非常相似的 B。贺建奎正是使用 CRISPR/Cas9 来对胚胎的基因进行编辑。

     
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